L'introduzione del metodo sperimentale nella ricerca clinica ha indotto mutamenti nella figura del medico tradizionale, curante e benefattore, trasformandolo in curante e sperimentatore. L'insorgenza di un rischio potenziale di conflitti tra interessi del malato ed interessi scientifici dello sperimentatore stesso ha richiesto la necessità di valutare e controllare le sperimentazioni cliniche. Tale concetto venne espresso già nel 1964 con la Dichiarazione di Helsinki, successivamente recepita, ancor prima che nelle norme di Buona Pratica Clinica, nelle guidelines sulla sperimentazione clinica adottate dagli USA. L'evoluzione costante della Scienza Medica e della Biotecnologia riguardante sia l'assistenza clinica che la ricerca sperimentale sull'uomo ha portato così alla nascita dei Comitati Etici (o di Bioetica), da anni ormai presenti in molte aziende ospedaliere. 
Nel passato i Comitati Etici avevano funzioni consultive e promozionali, e dal maggio 1998 funzioni decisionali nei confronti delle varie sperimentazioni. Nessuna può essere avviata senza aver acquisito il parere favorevole espresso dal Comitato stesso.
Tutto ciò è contenuto nel Decreto Ministeriale 18 marzo 1998 "Linee guida di riferimento per l'istituzione e il funzionamento dei Comitati Etici" (Gazzetta Ufficiale della Repubblica 28 maggio 1998), abrogato dal più recente Decreto Ministeriale 12 maggio 2006 .Il Comitato Etico deve valutare il razionale scientifico dello studio e la adeguatezza del protocollo a raggiungere l'obiettivo proposto, tutelando i diritti, la sicurezza ed il benessere dei soggetti coinvolti nella sperimentazione clinica. La valutazione degli studi avviene mediante l'attenta osservazione della documentazione fornita.

Il Comitato Etico è un organo indipendente, senza scopi di lucro, che per le sue decisioni ed attività fa riferimento alla dichiarazione di Helsinki nella sua versione più aggiornata, alla convenzione di Oviedo, alle norme di "Good Clinical Practice" (GCP) nella versione più recente, alle leggi nazionali ed internazionali secondo le linee guida aggiornate dell'Agenzia europea per la valutazione dei medicinali in tema di valutazione dell'efficacia delle sperimentazioni cliniche.

Secondo la nomenclatura statunitense, il Comitato Etico viene indicato come Independent Ethics Committee (ICE) o Commissione di Revisione dell'Istituzione (Institutional Review Board, IRB). Il termine "indipendente"  sottolinea che tale organo deve essere indipendente totalmente, per collocazioni ed interessi, da chi esegue la sperimentazione. Per quanto riguarda la IRB  è sostanzialmente assimilabile nelle funzioni e negli scopi all'ICE. Il nucleo operativo di un Comitato Etico, in base al D.M. 12 maggio 2006, deve comprendere: due clinici; un medico di medicina generale territoriale e/o un pediatra di libera scelta; un biostatistico; un farmacologo; un farmacista; il direttore sanitario; un esperto in materia giuridica; un esperto in bioetica; un rappresentante del settore infermieristico; un rappresentante del volontariato per l'assistenza e/o l'associanismo di  tutela dei pazienti

Il Comitato Etico valuta tutti gli aspetti etici (con particolare riferimento al consenso informato, all'eventuale uso di placebo, alla tutela e riservatezza dei dati ed all'esistenza di coperture assicurative), nonché i rapporti che lo Sperimentatore invia annualmente sullo stato di avanzamento della sperimentazione (al riguardo, nei casi di sperimentazione con medicinali si fa riferimento a quanto previsto dai paragrafi 3.1.4, 4.10.1, 4.10.2 e 5.11.3 delle ICH-GCP allegate al D.M. 15 luglio 1997), gli eventi avversi, e la possibilità di rivedere, sulla base degli eventi avversi, il giudizio sulla sperimentazione precedentemente espresso. Inoltre, in qualità di organo consultivo, esprime il proprio parere scientifico e bioetico su problematiche inerenti l'esecuzione a scopo sperimentale di manovre strumentali, attività chirurgiche, mediche e dietetiche anche mediante l'utilizzo di nuove apparecchiature scientifiche o metodologie chirurgiche e l'esposizione a scopo sperimentale ad agenti chimici e fisici (per le indagini cliniche con Dispositivi Medici si veda qui).

Il Comitato Etico esprime i propri pareri etico-scientifici  per le sperimentazioni con medicinali ed in particolare sui protocolli presentati dai richiedenti secondo le indicazioni di GCP e la normativa in materia ai sensi e per i casi previsti dal D.M. del 18 marzo 1998 (recante modalità per l’esenzione dagli accertamenti, di cui al Decreto del Presidente della Repubblica n° 754 del 21 settembre 1994, sui medicinali utilizzati nelle sperimentazioni cliniche) aggiornato dai più recenti Decreto Legislativo n.211/2003 e Decreto Ministeriale 12 maggio 2006, sulla base della documentazione presentata nei tempi, modi e consistenza indicati dalla Circolare Ministeriale n.8 del 10 luglio 1997, n.6 dell'8 aprile 1999, n. 15 del 5 ottobre 2000 e successivi aggiornamenti (v. D.Lvo n.211/2003 e DM 21 dicembre 2007 "Modalità di inoltro della richiesta di autorizzazione all’Autorità competente, per la comunicazione di emendamenti sostanziali e la dichiarazione di conclusione della sperimentazione clinica e per la richiesta di parere al comitato etico.").  

Il C.E. verifica l'impostazione scientifica della sperimentazione secondo le linee guida europee vigenti in materia. 

In base alla  normativa vigente del D.Lvo n.211/2003 (Attuazione della direttiva 2001/20/CE relativa all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione delle sperimentazioni cliniche di medicinali per uso clinico), in caso di sperimentazioni multicentriche, il Comitato Etico del Centro Coordinatore deve emettere il proprio parere motivato entro 30 giorni dalla data di ricevimento della domanda presentata dal promotore della sperimentazione nella forma prescritta, comunicandolo al promotore stesso, al Ministero della Salute e all'autorità competente. Il termine è previsto entro 60 giorni nel caso di sperimentazioni monocentriche. E' ammessa una proroga in caso di sperimentazioni con farmaci per la terapia genica, la terapia cellulare somatica, nonché farmaci contenenti organismi geneticamente modificati. Il Comitato Etico, durante il periodo in esame della domanda, può una sola volta chiedere informazioni integrative a quelle già fornite dal promotore.In tal caso il termine previsto è sospeso fino all'acquisizione di suddette informazioni.

I Comitati Etici interessati dalla sperimentazione possono comunicare al Comitato Etico del Centro Coordinatore eventuali osservazioni. Possono accettare o rifiutare il Parere Unico emesso dal Comitato Etico del Centro Coordinatore entro un massimo di 30 giorni dal ricevimento di suddetto parere, comunicandone le motivazioni al promotore della sperimentazione, agli altri comitati etici e all'autorità competente.

Per quanto concerne le sperimentazioni relative esclusivamente a prodotti per terapia cellulare somatica, terapia genica e farmaci contenenti organismi geneticamente modificati, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è autorità competente per il rilascio delle autorizzazioni. Mentre l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) è autorità competente per le sperimentazioni cliniche in cui vengono utilizzati farmaci di nuova istituzione in base al Decreto del Presidente della Repubblica n. 439 del 21 settembre 2001.Tutte le altre categorie (comprese quelle di radiofarmaci, medicinali per la fecondazione/riproduzione assistita, oligonucleotidi antisenso - purché non compresi nei prodotti per terapia genica -, sostanze psicotrope e stupefacenti, medicinali per il trattamento delle farmacotossicodipendenze) sono di competenza dei Comitati Etici secondo le procedure previste dal D.Lvo 211/2003.

Decreto Legislativo n.211/2003

Art. 6.
Comitato etico

1. Il comitato etico deve emettere il proprio parere prima dell'inizio di qualsiasi sperimentazione clinica in merito alla quale e' stato interpellato.

2. Il comitato etico formula il parere di cui al comma 1, tenendo in particolare considerazione:

a) la pertinenza e la rilevanza della sperimentazione clinica e del disegno dello studio;
b) se la valutazione dei benefici e dei rischi prevedibili soddisfi quanto previsto dall'articolo 3, comma 1, lettera a), se le conclusioni siano giustificate;
c) il protocollo;
d) l'idoneità dello sperimentatore e dei suoi collaboratori;
e) il dossier per lo sperimentatore;
f) l'adeguatezza della struttura sanitaria;
g) l'adeguatezza e la completezza delle informazioni scritte da comunicare al soggetto e la procedura da seguire per sottoporre allo stesso il consenso informato, nonché la giustificazione per la ricerca su persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato per quanto riguarda le restrizioni specifiche stabilite dall'articolo 3;
h) le disposizioni previste in materia di risarcimento in caso di danni o di decesso imputabili alla sperimentazione clinica;
i) le disposizioni in materia di assicurazione relative al risarcimento dei danni cagionati ai soggetti dall'attività di sperimentazione, a copertura della responsabilità civile dello sperimentatore e del promotore della sperimentazione;
l) gli importi e le eventuali modalità di retribuzione o di compenso o di emolumenti di qualsiasi natura da corrispondersi a favore degli sperimentatori e l'eventuale indennità dei soggetti inclusi nella sperimentazione e gli elementi rilevanti del contratto tra il promotore della sperimentazione e il centro sperimentale;
m) le modalità di arruolamento dei soggetti e le procedure informative per diffondere la conoscenza della sperimentazione nel rispetto di quanto previsto al riguardo dalle norme di buona pratica clinica e nel rispetto delle disposizioni normative vigenti.

3. Il comitato etico nel caso di sperimentazioni monocentriche, entro sessanta giorni dalla data di ricevimento della domanda presentata dal promotore della sperimentazione nella forma prescritta, comunica al promotore stesso, al Ministero della salute e all'autorità competente, il proprio parere motivato. Nel caso di sperimentazioni multicentriche si applica quanto disposto dall'articolo 7.

4. Il comitato etico, durante il periodo di esame della domanda di cui al comma 3, può una sola volta chiedere di acquisire informazioni integrative a quelle già fornite dal promotore della sperimentazione; in questo caso il termine previsto al comma 3 e' sospeso fino all'acquisizione delle informazioni di cui sopra.

5. Non e' ammessa alcuna proroga al termine di cui al comma 3, fatte salve le sperimentazioni che utilizzano prodotti per la terapia genica e la terapia cellulare somatica, nonché tutti i medicinali che contengono organismi geneticamente modificati, per le quali e' ammessa una proroga di trenta giorni. Per tali prodotti, il termine e' prorogato di altri novanta giorni in attesa dell'autorizzazione rilasciata dal Ministero della salute. Per la terapia cellulare xenogenica non esiste alcun limite di tempo per il periodo di valutazione della domanda.

6. Il contratto di cui al comma 2, lettera l), deve essere stipulato tra il responsabile legale del centro sperimentale o persona da lui delegata e il promotore della sperimentazione, entro i tempi previsti dall'articolo 9 per l'esame delle domande da parte dell'autorità competente, fermo restando che l'entrata in vigore di detto contratto e' subordinata al parere favorevole di cui al comma 1, e all'espletamento delle procedure di cui all'articolo 9.

7. Fermo restando quanto previsto dall'articolo 12-bis, comma 9, del decreto legislativo 30 dicembre 1992, n. 502, e successive modificazioni, con decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, sono aggiornati, ad invarianza di spesa, i requisiti minimi per l'istituzione, l'organizzazione e il funzionamento dei comitati etici per le sperimentazioni cliniche dei medicinali.

Art. 7
Parere unico

1. Nel caso di sperimentazioni cliniche multicentriche condotte solo in Italia, o in Italia e in altri Paesi, il parere motivato sulla sperimentazione stessa e' espresso dal comitato etico della struttura italiana alla quale afferisce lo sperimentatore coordinatore per l'Italia, entro trenta giorni a decorrere dalla data di ricevimento della domanda di cui all'articolo 8, presentata dal promotore della sperimentazione nella forma prescritta; la sperimentazione non può avere inizio in nessun sito prima dell'espressione di detto parere.

2. I comitati etici interessati dalla sperimentazione possono comunicare al comitato etico di cui al comma 1, eventuali osservazioni. Il comitato etico di cui al comma 1, entro trenta giorni dal ricevimento della domanda, presentata nella forma prescritta, di cui all'articolo 8, comunica al promotore della sperimentazione, agli altri comitati etici interessati dalla sperimentazione e al Ministero della salute il proprio parere.

3. Il parere favorevole può essere solo accettato ovvero rifiutato nel suo complesso dai comitati etici degli altri centri italiani partecipanti alla sperimentazione stessa; i comitati etici di tutti i centri in cui e' effettuata la sperimentazione possono modificare la formulazione del consenso informato limitatamente ai soggetti in sperimentazione presso il proprio centro, e subordinare all'accettazione di tali modifiche la partecipazione alla sperimentazione. I comitati etici dei centri partecipanti hanno competenza nel giudicare tutti gli aspetti del protocollo. L'accettazione o il rifiuto del parere del comitato di cui al comma 1, adeguatamente motivati, debbono essere comunicati dai comitati dei centri collaboratori al promotore della sperimentazione, agli altri comitati dei centri partecipanti e alle Autorità competenti entro un massimo di 30 giorni a decorrere da quello in cui hanno ricevuto detto parere unico.

4. Nei casi di sperimentazioni cliniche multicentriche le proroghe di cui all'articolo 6, comma 5, sono previste solo per il comitato etico di cui al comma 1.